Novel treatment strategies in acute myeloid leukemia
- Published on 08-07-2026
- Temps de lecture: 1 min.
Nouvelles stratégies thérapeutiques dans la leucémie myéloïde aiguë
La leucémie myéloïde aiguë (LMA) est une malignité hématologique présentant une grande diversité moléculaire, dont l’évolution clinique dépend de l’état général du patient, de la biologie de la maladie et du degré de rémission. Au cours de la dernière décennie, le recours croissant aux études moléculaires a permis la mise en place de traitements guidés par le génotype et a accéléré l’intégration d’agents ciblés dans les schémas thérapeutiques, tant intensifs que moins intensifs. Les inhibiteurs de FLT3 sont désormais bien établis dans un large spectre de la maladie, notamment en première intention, en cas de récidive ou de résistance, et dans le cadre d’un traitement d’entretien post-greffe allogénique de cellules hématopoïétiques, avec des données émergentes soutenant des approches d’entretien adaptées à la maladie résiduelle mesurable (MRM). Les inhibiteurs de l’IDH1/2 offrent un traitement pour des sous-groupes moléculaires spécifiques, en particulier chez les patients âgés ou inaptes, et font l’objet d’évaluations croissantes dans le cadre d’associations en duo ou en trio. Les schémas thérapeutiques à base de vénétoclax sont devenus une pierre angulaire pour les patients âgés ou en mauvaise condition physique atteints de LAM et sont optimisés grâce à une posologie adaptée à la réponse et à une sélection rigoureuse des médicaments associés afin d’atténuer les cytopénies tout en approfondissant la rémission. Les inhibiteurs de Menin constituent une avancée thérapeutique majeure pour la LAM présentant un réarrangement du gène KMT2A et une mutation du gène NPM1, et s’intègrent rapidement dans des stratégies de traitement combiné et de première ligne. Parallèlement, les thérapies immunitaires et cellulaires, notamment les conjugués anticorps-médicaments, la modulation des points de contrôle immunitaires, les engagers bispécifiques, ainsi que les cellules T à récepteurs antigéniques chimériques (CAR-T) et les cellules tueuses naturelles à récepteurs antigéniques chimériques (CAR-NK), font l’objet d’études, bien que les bénéfices durables susceptibles de changer la pratique clinique en dehors de contextes spécifiques restent à ce jour limités. Cette revue synthétise les données cliniques pivots et les principes translationnels qui sous-tendent les stratégies émergentes ciblées, immunitaires et cellulaires dans la LAM, en mettant l’accent sur la profondeur de la rémission, la prise de décision guidée par la MRD et la prévention des rechutes.
Simkhada, Shailesh; Joshi, Utsav; Dhakal, Prajwal















